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食品和藥物管理局討論小組建議批准基因改造白血病療法

作者 DENISE GRADY 翻譯 陳京之 2017 年 7 月 12 日
于 July 12, 2017 at 18:05:06:

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一個食品與藥物管理局(FDA)討論小組於週三開啟了醫學新時代,一致提議該機構批准首例在基因上改造病人自身細胞來對抗癌症並將自身細胞改造成科學家所稱的“活藥物“從而大力加強免疫系統來關閉疾病的治療方法。

如果FDA接受此建議,那麼很有可能這項治療會成為首項進入市場的基因療法其他情況也有可能出現:為了達成此里程碑,研究者和藥品公司幾十年來一直在激烈的競爭中製藥。公司諾華(Norvatis)已經準備好在競爭中拔得頭籌。諾華的治療是針對一種類型的白血病,它也在幾百位病人身上研發針對另一種白血病,多發性骨髓瘤和侵襲性腦腫瘤的類似治療方案。要使用這項技術,每位病人都要進行分別的治療 - 他們的細胞在一個認證的醫療中心被取出,冷凍,運送到一個諾華工廠來進行解凍和處理,再冷凍,並運送回治療中心。每一劑成品都為研究中本因為其他治療方式失敗而面臨著死亡的數十名患者帶來了長期的緩解

期,以及治愈的可能性。這個討論小組建議批准在3至25歲,B細胞急性淋巴細胞白血病已經抵觸治療或者復發的兒童和年輕人中進行這項療法。其中一位患者,現在12歲並且是第一個被植入改造後細胞的Emily Whitehead,與她的父母一起出席了這個討論小組的會議,來倡議FDA批准這個拯救了她生命的藥物2012年,時年六歲的她在費城兒童醫院(費城兒童醫院)的一項研究中接受治療。嚴重的副作用 - 肆虐的高燒,急速下降的血壓,肺充血 - 幾乎要了她的命。但是她的癌症消失了,並且保持如此。“我希望有一天,你們諮詢委員會的所有人都可以告訴你你家家庭的”我的相信,這項治療一經批准將拯救世界各地數千名兒童的生命“Emily的父親湯姆懷特黑德對討論小組這樣說。幾代人:在結束使用如化療和放療這樣有毒性的標準治療,並將血癌變為一種可治療的疾病,甚至使大多數人在復發後都能夠生存的改變過程中,你曾經是其中的一部分“。諾華向FDA呈現的主要證據來自於一

項研究,其中有63位患者從2015年4月到2016年8月接受了治療他們中的52人,或者82.5%的患者,進入了緩解期,這個數字對如此嚴重的疾病來說是一個高比例另外的11人死亡。

“這是一個新的世界,一種令人興奮的療法,”白血病和淋巴瘤協會首席醫務官Gwen Nichols這樣說,他所在的此協會為導向此療法的研究提供了部分經費。下一步,她說,將是決定“我們可以把這種療法和什麼相結合,以及是否有一種方法在未來使用這種療法來醫治疾病不那麼嚴重的患者,這樣他們的免疫系統狀況更好,真正能夠對抗疾病。“她說,”這是大事的開始“。在會上,專家小組沒有質疑這項治療方案在無望的個案中拯救生命的潛力但是他們對於潛在的的副作用提出了顧慮 - 短期的擔憂是在於像艾米麗當時經歷的那樣的急性反應,長期的擔憂是在於輸入的細胞是否可能在幾年後引起繼發癌症或者其他問題。腫瘤學家

已經學會了如何治療急性反應,而且目前為止長期的問題還沒有被發現,但是這項研究還沒有經過足夠長的時間來排除這些問題的可能性。接受這項治療的病人將被記錄在註冊表中並被追追蹤15年。被稱為“生物製劑”的涉及活細胞的治療,通常比標準藥物更難製造,討論小組成員也對諾華公司是否能夠在擴大操作的情況下生產出一致的治療藥物且維持其質量表示擔憂。另一位參加會議的家長,Don McMahon,描述了他兒子Conner從3歲開始,12年來被嚴重和復發的白血病纏身的艱難歷程.McMahon先生展示了Connor在治療中光頭而被插管的痛苦照片。他補充道,化療使他的兒子失去了生育功能。

一年之前,這家人得知這項細胞療法的時候正在為骨髓移植做準備,隨後康納便在杜克大學接收了細胞治療。那以後他便重新開始打曲棍球。與需要作數十個腰椎穿刺和痛苦的骨髓試驗的標準療法相比,T細胞治療更容易耐受,McMohon先生這樣說,並且敦促小組投票通過這項治療。第三位家長,Amy Kappen,也建議批准這項療法,儘管她5歲的女兒Sophia在接受了細胞療法後仍然去世。但是這項療法的確減輕了她的症狀,並且給了她額外的幾個月壽命.Sophia的疾病更嚴重許多,Kappen女士認為,如果索菲亞可以早些接受這項治療,她有可能活下來。“我們希望更多的家庭在孩子們與邪惡的疾病搏鬥時能有更長的時間陪

伴他們,我們的孩子們值得擁有這樣的機會”,她說。這項療法由賓夕法尼亞大學的研究者們開發,並且被授權給諾華公司。治療的使用一開始不會被廣泛使用,因為這種疾病並不常見。這種疾病只每年對5000人產生影響,其中的大約60%是兒童和年輕人。大多數的孩子被常規療法治愈,但是15%左右的個案 - 就像艾米莉和Connor--他們的疾病對常規治療沒有反應,或者復發。分析師預測這些個人化的療法花費可高達30萬美金,但是諾華公司的一位發言人,Julie Masow,拒絕給出精確價格。儘管這個數字看上去很高,但是癌症患者通常數年來忍受昂貴的治療和反复的住院,其花費最終會甚至更高。因為這項治療複雜,而且病人需要專業護理來應對副作用,諾華公司表示,他們一開始會把這項療法限制在30至35家醫學中心,那裡的員工會被訓練並且被批准管理此項治療。至於這項被稱為CTL019或者tisagenlecleucel的治療是否會在其他國家可用,Masow女士通過電子郵件說:“如果CTL019在美國獲得批准,是否接受國際病人將取決於各醫學中心的決定我們正在努力將CTL019帶到世界各地的其他國家。“她補充道,公司將會在近年晚些時候向歐盟提出批准使用這項治療的申請。到2016年11月下旬,研究中52名患者進入緩解期的患者中有11人出現復發0.29人仍舊處於緩解期。另外11人接收了進一步治療,例如骨髓移植0.1位患者沒有進行評估。 3位復發的患者死亡,1位沒有復發的患者死於緩解期中接受的一項新治療緩解期長度的中位數仍舊不得而知,因為時間還沒有到:有些患者在最後檢查時仍然狀態良好。

研究者們還在為哪些病人可以放心地放棄進一步治療而哪些仍舊可能需要骨髓治療來取得大治愈可能進行辯論。這項治療要求取出病人的數百萬個T細胞 - 一種通常被稱為免疫系統衛士的白血球細胞 - 並在基因工程上改造他們來殺死癌細胞該技術採取殘存形式的可引起艾滋病的HIV病毒,將新的遺傳物質攜帶到Ť細胞中將它們重新編程。這個過程對Ť細胞進行渦輪增壓以攻擊乙細胞.B細胞是免疫系統的正常部分,在白血病中轉變成惡性腫瘤。改造後的T細胞然後被滴注回患者的靜脈,從那裡它們繁殖並開始與癌細胞鬥爭。

Carl H. June醫生,賓夕法尼亞大學該療法研發團隊的領袖,把渦輪增壓後的細胞稱作“連環殺手”。單個細胞可以摧毀多達10萬個癌細胞。因為這項治療破壞的不只是白血病乙細胞,還有幫助抵禦細菌的健康細胞,患者需要治療來保護他們免於感染。所以他們會每幾個月接受免疫球蛋白的輸注。在研究中,為了治療重新改造Ť細胞的過程有時可耗時4個月,有些患者病得過於嚴重,以至於他們在細胞送回來之前就死亡了。在會議上,諾華表示周轉時間現在已經降至22天。這個公司也描述了當這項治療進行的規模更大時,將被使用來避免樣品混淆的條形碼和其它程序。邁克爾·維納,一位在基因與細胞技術和規範方面的律師和專家,同時是荷蘭&Knight律師事務所在華盛頓的合夥人說道,這些成果目前證明T細胞療法是起作用的。“這項技術能夠通過批准意味著更多的人會進入這個領域,並且更多的公司會開始開發這些產品。”他補充道,“我認為我們正處於一個非常令人興奮的時期。”

原文鏈接:https://www.nytimes.com/2017/07/12/health/fda-novartis-leukemia-gene-medicine.html?mwrsm=Email



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